R-Crio Armazenamento de Células Tronco

As terapias celulares avançadas evoluem rapidamente no Brasil e no mundo. Desde 2018, a Anvisa publicou no total três regulamentações que estabelecem as principais diretrizes para a realização das terapias avançadas no Brasil. A última regulamentação, publicada em 2020, e revisada em 2021, estabelece as regras para registro de produtos de terapia avançada no país. Isso significa que, terapias que já passaram por ensaios clínicos e tiveram bons resultados, são passíveis de registro, patenteamento e comercialização. Com isso, empresas e grupos de investimento estão enxergando a oportunidade de estar na vanguarda dessa área da saúde, uma vez que o Brasil é um mercado estratégico para a maioria das multinacionais. Leia nesse texto os investimentos em terapias celulares no Brasil, e o que isso significa para a evolução das terapias no país.

Evoluções regulatórias recentes.

Como falamos acima, o Brasil progrediu bastante nos últimos 4 anos em relação ao regulatório para realização de terapias celulares avançadas no país. Primeiramente, é importante entendermos que as terapias celulares avançadas são diferentes das terapias celulares convencionais. As terapias convencionais já são realizadas no Brasil. São exemplos o transplante de medula e tratamento com PRP (Plasma Rico em Plaquetas). Entretanto, agora a Anvisa também regulamentou os Produtos de Terapias Avançadas (PTAs). Essa categoria compreende as Terapias Gênicas, Terapias Celulares Avançadas e a Engenharia de Tecido (entenda tudo sobre isso aqui).

A última regulamentação publicada, chamada de RDC 505/202 1 (originalmente publicada em 2020 como RDC 338/2020), estabelece as diretrizes para registro das terapias avançadas que tenham eficácia e segurança comprovada. Entre tantos pontos positivos para a realização das terapias, um deles se destaca. A nova regulamentação deixa claro que os Produtos de Terapia Avançadas passarão a ser interpretados pela agência como verdadeiros medicamentos! Ou seja, as terapias celulares, terapias gênicas e engenharias teciduais não competirão com as farmacêuticas e seus medicamentos. Muito pelo contrário: esses tratamentos poderão fazer parte do portfólio de atuação das farmacêuticas.

Investimentos em Terapia Celular no Brasil.

Logo após a publicação da RDC 338/2020, em fevereiro de 2020, o Grupo Novartis, gigante farmacêutico da Suíça, anunciou a criação de um centro de pesquisa no Brasil. Renato Carvalho, presidente da Novartis no Brasil, comenta que a empresa tem o objetivo de investir, entre 2018 e 2022, R$ 1 bilhão em pesquisas clínicas. Entretanto, em entrevista em fevereiro de 2020, Renato diz que o valor será revisto, uma vez que há conversas com o Governo Federal e de São Paulo para aumentar esse valor. A Novartis investe cerca de US$ 9 bilhões por ano em pesquisa e desenvolvimento em todo mundo.

No dia 5 de maio de 2020, a Anvisa aprovou o primeiro Produto de Terapia Avançada no Brasil. O medicamento é chamado de Luxturna®. Ele foi registrado pela Novartis, é indicado para tratar pacientes com distrofia hereditária da retina, uma doença genética rara que afeta a membrana na parte posterior do globo ocular.

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Zolgensma – Registrado no Brasil pela Novartis

Pouco mais tarde no mesmo ano, a Novartis registrou outro PTA de terapia gênica. É o Zolgensma®, conhecido por ser o medicamento mais caro do mundo. Ele é utilizado para tratar Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças. Ele promete neutralizar em até dois anos os efeitos da doença. Nesse caso, a autorização da Anvisa para o tratamento foi de caráter excepcional, significando que, mesmo já aplicando em pacientes, ela necessita de estudos adicionais e acompanhamento do paciente para atestar a eficácia do produto. A Novartis assinou um termo quanto à isso. Para matar a curiosidade, o medicamento custa cerca de R$ 11,5 milhões!

Tratamento no SUS.

Um valor desse para um medicamento tornaria a terapia inviável, independentemente de regulamentação e aprovação da vigilância sanitária. Entretanto, o Zolgensma® já foi aplicado em duas crianças brasileiras por meio do Sistema Único de Saúde. Em 2021, a Justiça Federal autorizou a União a prover os recursos para o tratamento da Marjorie e Bernardo, duas crianças com Atrofia Muscular Espinhal. Em novembr o, Bernardo tomou a última dose do medicamento, e somente 4 dias depois ele já começou a mexer os braços e apresentou evoluções nos membros inferiores.

Novos investimentos em Terapia Celular

Cellino Biotech

Nabiha Saklayen, cofundadora e CEO da Cellino Biotech. Foto: Reprodução.

Na semana passada, a Forbes anunciou o investimento de US$ 80 milhões em uma startup para manipulação e produção de células-tronco autólogas (da própria pessoa) para terapias. A Leaps By Bayer, braço de investimento da farmacêutica Bayer, encabeça o investimento. A startup em questão é a Cellino Biotech, empresa de biotecnologia que acredita revolucionar as técnicas de preparo de células-tronco para terapias celulares. Hoje, para uma célula-tronco ser utilizada em terapias, deve-se ter bastante acompanhamento e atenção dos cientistas que trabalham no material. A Cellino, por sua vez, busca utilizar inteligência artificial, aprendizagem de máquina (machine learning) e tecnologias com laser para automatizar a manipulação celular e criar um processo industrial. O objetivo deles é ser a primeira indústria de manipulação de células-tronco do mundo.

BlueRock Therapeutics

Em 2016, a Leaps By Bayer também investiu na empresa BlueRock Therapeutics, outra startup de biotecnologia e pesquisa. O investimento foi de US$ 225 milhões, sendo, na época, foi o maior financiamento Série A feito em biotecnologia. Para muitos, esse investimento foi considerado de grande risco. Hoje a história já é outra. Depois de 6 anos do investimento, hoje a BlueRock já possui um estudo clínico fase I para tratamento de Mal de Parkinson avançado utilizando neurônios derivados de células-tronco.

Nabiha Saklayen, CEO da Cellino Biotech, comenta que a Bayer já foi pioneira ao adquirir a BlueRock em tempos que nem todas farmacêuticas enxergavam as terapias celulares como oportunidades de negócios. Hoje, a Bayer novamente se torna pioneira com o investimento na Cellino, uma vez que há um gargalo no processo de manufatura das células, pois ainda é bastante manual e complicado.

Visão da Bayer

Somente com as duas informações acima podemos ver que a Bayer tem bastante interesse nas terapias avançadas. Além de tudo isso, a empresa declara em seu site que criou uma plataforma de terapia celular e gênica (Cell and Gene Therapy Platform -C&GT) em sua divisão farmacêutica. Stefan Oelrich, membro do Conselho de Administração da Bayer AG e presidente global da Divisão Farmacêutica, comenta:

“As terapias celulares e gênicas são líderes em inovação na área da saúde e nosso objetivo é estar na vanguarda dessa revolução na ciência. O campo C&GT está crescendo em um ritmo sem precedentes, e estabelecer uma plataforma própria da Bayer é algo muito importante e decisivo para nós, pois impulsionará nossa presença na área, além de complementar nosso pipeline de C&GT existente, que já inclui cinco ativos avançados com pelo menos três novos medicamentos em investigação nos próximos anos.”

Investimentos do Governo em Terapias Celulares

A Agência Brasil também anunciou em agosto de 2020 que o Ministério da Saúde passará a financiar as pesquisas em terapias avançadas no país. Eles disponibilizaram R$ 47,2 milhões para financiar estudos e desenvolvimento de terapias celulares avançadas, terapias gênicas e terapias de engenharia tecidual, todas interessantes para o Sistema Único de Saúde (SUS).

O Ministério da Saúde comentou que as terapias avançadas tem o objetivo de tratar, prevenir ou mesmo diagnosticar doenças que ainda não possuem alternativas terapêuticas. Ainda, a pasta informou que em 2020 estava prevista a contratação de duas pesquisas com células-tronco para Covid-19. Ao todo, o Ministério da Saúde planeja investir R$ 71,4 milhões para fomentar pesquisas no âmbito do Programa Genomas Brasil.

TECPAR – Paraná se tornando referência em pesquisa com células-tronco.

O Tecpar – Instituto de Tecnologia do Paraná -, em parceria com a R-Crio, Anadem, Hospital IPO, Eco Medical Center, Blinmed Células-tronco e Sobracel – Sociedade Brasileira de Terapia Celular -, firmou uma parceria técnica e científica para o desenvolvimento de pesquisa e terapias celulares avançadas. Segundo o diretor-presidente do Tecpar, Jorge Callado, a partir do desenvolvimento desses produtos, é possível registrá-los junto aos órgãos regulatórios para eventualmente fornecê-los ao SUS.

“O Tecpar esteve sempre conectado com as demandas da sociedade brasileira. Como laboratório público oficial, o instituto busca diversificar suas ações para fornecer novas soluções para o país na área da saúde. A terapia com células-tronco já é uma realidade e queremos, com essa parceria, viabilizar novos produtos”

Como comentado pelo diretor-presidente, o Tecpar sempre esteve ligado à inovações e demandas emergentes em relação à saúde da população. Ele atua há mais de 80 anos e apoia as ciências e as tecnologias para a inovação e desenvolvimento voltados para a saúde. Entre as suas principais atuações está a produção e distribuição das vacinas.

Prognóstico das terapias celulares no Brasil.

O cenário nunca foi tão promissor para a realização das terapias avançadas no Brasil. Temos conquistado espaço entre países onde as terapias já são realizadas com frequência, como os EUA, Japão, países da Europa, Canadá, Nova Zelândia, Coréia do Sul. Além do cenário regulatório estabelecido, também podemos ver o interesse de gigantes farmacêuticas em se envolver com o desenvolvimento das terapias celulares. Isso significa mais investimento, e com isso mais pesquisas, desenvolvimentos e atenção do governo.

A R-Crio está no “jogo” desde antes de 2014, ano da fundação de nosso prédio. Agora, podemos contar com aliados poderosos e tão motivados quanto nós em distribuir novas soluções de saúde para a população. Acreditamos que bem em breve traremos novidades sobre esse assunto. Até um próximo texto!

Fonte:

Novos Investimentos em Terapia Celular no Brasil